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(来源:求实药社)
2026年1月26日,阿斯利康宣布,国家药监局已正式批准舒立瑞®(依库珠单抗注射液),适应症扩展至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。
据其新闻稿,这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。
此次获批基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的III期临床试验(ECU-MG-303)的积极结果。在该研究中,依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分(QMG)总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善(-5.8[95% CI:-8.4,-3.13];p=0.0004)。
依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安全性,与其在成人难治性gMG临床试验中的表现一致。
针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力(gMG)的适应症,目前正与多个国家和地区的卫生监管机构进行或计划开展申报。
依库珠单抗是全球首个获批的补体 C5 抑制剂,其通过选择性阻断末端补体成分 C5 的激活发挥治疗作用。补体系统是人体先天免疫的重要组成部分,但当其异常或过度激活时,可能导致机体对自身健康细胞的攻击,从而引发多种补体介导性疾病。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。
展开剩余41%依库珠单抗最初由 Alexion Pharmaceuticals 公司研发,并于 2018 年 8 月 23 日在中国获批上市,适应症包括 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) 和 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。2020 年 12 月 12 日,阿斯利康以约 390 亿美元收购Alexion,从而获得了依库珠单抗及另一款长效补体 C5 抑制剂 Ravulizumab(商品名 Ultomiris)等核心上市产品。
在适应症拓展方面,依库珠单抗于 2023 年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。此外,该药物已在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获批,用于治疗特定的成人及儿童全身型重症肌无力(gMG)患者,临床应用范围持续扩大。
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